Distrofia muscolare di Duchenne: buone notizie da un cocktail di farmaci
Nuove speranze per la cura della distrofia muscolare di Duchenne arriverebbero da un cocktail di farmaci, già usati singolarmente sull’uomo e ora combinati.
La distrofia di Duchenne è una malattia genetica con un decorso piuttosto rapido che porta alla morte del paziente per insufficienza respiratoria, infezioni polmonari o scompenso cardiaco.
Non si tratta purtroppo di una malattia rara: ne è infatti affetto un bambino ogni 3500 nati.
Le buone notizie provengono da uno studio che per il momento è stato eseguito solo su topi, ma che avrebbe dato buoni risultati permettendo di rallentare la progressione della malattia.
La ricerca, guidata dall’IRCCS ”E. Medea” in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell’IRCCS San Raffaele passa ora alla fase clinica con il reclutamento, appena conclusosi, di un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’IRCCS Medea stesso.
Ricordiamo che è possibile fare donazioni online a favore della Onlus Parent Project, un progetto nato da genitori con figli affetti da Distrofia muscolare Duchenne e Becker.
